罗氏萨特利珠单抗在华获批,对视神经脊髓炎

年5月7日，罗氏制药旗下罕见病药物安适平?（英文名：Enspryng?，中文通用名：萨特利珠单抗注射液，英文通用名：SatralizumabInjection）获得国家药品监督管理局正式批准，成为中国首个视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）治疗药物，适用于水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的12岁及以上青少年及成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者的治疗。安适平?可以有效降低NMOSD的复发风险。

超六成NMOSD患者5年内失明

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见的、高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，全球总患病率为1.82/10万，多发生在青壮年、女性偏多，亚洲人群发病率更高。患者会经历不可预测的复发，每一次复发都可能导致神经损伤和残疾累积，从而造成失明和瘫痪等严重残障后果，甚至导致死亡。

数据显示：约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年[1]内复发，患者残疾程度随复发次数增加而加重[2]。患病5年后，约50%患者需要轮椅，62%患者失明[3]，更严重者甚至导致死亡。

高频次的复发给患者的生活带来极大的困扰，超过1/3的患者因病处于长期失业状态，大部分患者日常生活无法完全自理，给NMOSD患者及其家庭带来了极大的经济和心理负担。

该疾病于年5月被纳入国家首批种罕见病目录。此前，中国尚无获批的有效降低NMOSD复发风险药物，患者面临药物安全性欠佳，疗效有限的治疗困境。本次安适平?的批准上市弥补了中国市场上NMOSD缓解期治疗药物的空白。

助力患者向复发说NO

此次萨特利珠单抗批准是基于在全球范围开展的针对NMOSD患者的两项多中心III期临床研究。研究显示：在AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者中，与安慰剂相比，每4周一次皮下注射给药，无论是萨特利珠单抗联合免疫治疗，或是萨特利珠单抗单药治疗，都可以有效降低复发风险，且具有良好的安全性。

●SAkuraSky研究旨在评估萨特利珠单抗联合基线免疫疗法治疗NMOSD的疗效和安全性，结果显示：与安慰剂联合基线免疫疗法组相比，接受萨特利珠单抗联合基线免疫疗法的患者可以降低复发风险62％（HR=0.38[95%CI：0.16-0.88]；p=0.）。在AQP4抗体阳性患者（n=55）中，萨特利珠单抗可使其复发风险降低79%（HR=0.21[95%CI：0.06-0.75]），48周，96周，周萨特利珠单抗联合基线免疫疗法治疗组（n=27）的无复发患者比例为92%，92%，85%[1]。

●SAkuraStar研究旨在评估萨特利珠单抗单药治疗NMOSD的疗效和安全性，结果显示：与安慰剂组相比，接受萨特利珠单抗单药治疗的患者，复发风险降低55%（HR=0.45[95%CI：0.23–0.89]；p=0.）。在AQP4抗体阳性患者（n=64）中，萨特利珠单抗可使其复发风险降低74%（HR=0.26[95%CI：0.11-0.63]），48周，96周，周萨特利珠单抗治疗组（n=41）的无复发患者比例分别为83%，77%，77%[5]。

医院神经内科许贤豪教授：NMOSD以侵犯视神经和脊髓为主，具有高复发、高致残的特点，多数患者遗留有严重的视力障碍/或肢体功能障碍、两便障碍。通过早期治疗预防复发，对预防残疾产生积极影响，降低复发风险和改善症状是治疗NMOSD的首要任务。萨特利珠单抗获批填补了我国NMOSD治疗空白，将帮助患者摆脱疾病高频率复发带来的失明和瘫痪等严重残障后果，使NMOSD从无药可治变为可防可控的“慢病”，为患者稳定病情和恢复工作提供了可能。

医院神经内科胡学强教授：很多NMOSD患者处于生命的黄金年龄，多数拥有大专以上学历，但因病处于失业状态，让本该成为家庭经济支柱的她们无法为家庭和社会做出更多贡献。

萨特利珠单抗显著提高NMOSD患者生命质量，大大节省了疾病高频次复发导致患者残障带来的家庭照料负担，具有比较高的成本效果优势，且采取每4周皮下注射一次的治疗方式，对患者和护理人员都是一个方便的选择，患者可以居家注射，极大地提高了用药的依从性和便捷性。

新政缩短中外“时差”，罕见病药物有望实现全球同步上市

据悉，国际上罕见病的有效治疗药物有种，而中国国内市场上有罕见病适应症的药物仅92种。得益于中国政府不断优化并加快进口药品上市审批流程及为推进罕见病药物保障制定的一系列措施，萨特利珠单抗于年6月在中国获得优先审评，并在11个月后正式获批。

罗氏制药中国总经理周虹女士表示：“秉承‘先患者之需而行’的理念，罗氏长期致力于罕见病和神经疾病领域的创新药物研发。我们很高兴本次安适平?在中国获批，未来我们会继续与各方合作，将更多罗氏神经疾病领域管线创新药物早日带入中国，同时积极探索健康数字化解决方案，为中国乃至全球神经疾病领域的患者提供更加创新和个体化的整合解决方案。”

参考文献：

[1]中国免疫学会神经免疫学分会.中国神经免疫学和神经病学杂志,,23(3):-.

[2]WingerchukDM,etal.LancetNeurol.Sep;6(9):-15.

[3]KesslerRA,etal.NeurolNeuroimmunolNeuroinflamm.;3:e.

[4]YamamuraT,etal.NEnglJMed.;(22):-.

[5]TraboulseeA,etal.LancetNeurol.;19(5):-.

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